Vertex提供产品线和业务最新进展

为公司在2026年的持续增长和诸多重要里程碑奠定了基础，”他说道。雷什玛·凯瓦拉玛尼医学博士、首席执行官兼总裁“在此势头的基础上，我们专注于扩大我们在多个疾病领域的商业覆盖范围；推进新兴的肾脏产品线，包括近期推出 povetacicept；以及推进我们的中后期临床研发管线。凭借不断扩充的变革性药物组合，我们已做好充分准备为更多患者提供服务，并在此过程中为股东带来持续增长和长期价值。”

已获批准药物的疾病领域

囊性纤维化（CF）

· ALYFTREK® ： ALYFTREK现已获得批准。我们， 这英国（英国）， 这欧洲联盟（欧盟）加拿大，新西兰，瑞士， 和澳大利亚适用于6岁及以上患有囊性纤维化（CF）且至少携带一个F508del突变或其他对ALYFTREK疗法有反应的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变的患者。符合条件的患者我们，英格兰，爱尔兰，德国，丹麦，北爱尔兰，挪威， 和威尔士目前已可通过报销获得 ALYFTREK 的使用权，并且正在努力确保其他国家的符合条件的患者也能获得医疗服务。计划于 2026 年分享 ALYFTREK 对 2 至 5 岁儿童的全球研究数据，并提交给全球监管机构。预计将于 2026 年启动一项针对 1 至 2 岁儿童的 ALYFTREK 关键性研究。

· TRIKAFTA® ：在对1岁至2岁以下患者进行的TRIKAFTA研究中取得积极结果后，已报告如下：2025年11月，预计将于 2026 年上半年开始向全球监管机构提交该年龄段的药品审批申请。

· 下一代CFTR调节器：VX-828（下一代 3.0 CFTR 矫正器类别的首款产品）已进入囊性纤维化患者的研究阶段。预计将于 2026 年下半年完成该研究的入组和给药，并分享数据。同时，该公司还推进了该类矫正剂中的另一种药物 VX-581 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验。

· VX-522：正在努力完成VX-522 1/2期研究的多剂量递增（MAD）部分的给药，并计划于2026年下半年分享数据。VX-522是一种CFTR mRNA疗法。正在与 Moderna 合作开发，用于治疗约 5,000 名无法从 CFTR 调节剂中获益的囊性纤维化患者。

· 流行病学和市场机遇最新进展： 将所有目标市场中囊性纤维化患者人数的估计值从约109,000人增加到约112,000人，其中包括核心市场中囊性纤维化患者人数从94,000人增加到约97,000人。我们，欧洲，澳大利亚， 和加拿大。

重症镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖型β地中海贫血 (TDT) – CASGEVY®

· CASGEVY 已获批准我们， 这英国欧盟，沙特阿拉伯王国， 这巴林王国，卡塔尔，加拿大，瑞士， 这阿拉伯联合酋长国， 和科威特适用于 12 岁及以上患有 SCD 或 TDT 的患者。

· 实现了其目标，并且取得了更大的成就1亿美元2025 年 CASGEVY 的收入，反映出超过 60 名患者接受了 CASGEVY 输液。

· 在美国血液学会（ASH）年会2025年12月，公布了 CASGEVY 在 5 至 11 岁患有 SCD 或 TDT 的儿童中进行的关键研究的积极数据。预计将于2026年上半年开始向全球监管机构提交审批申请。美国食品药品监督管理局（FDA）授予本次儿科申请将获得专员国家优先券，一旦申请完成，即可加快审查时间。

· 综合来看，预计这些进展将使 CASGEVY 在 2026 年及以后实现显著的收入增长。

急性疼痛 – JOURNAVX®

· JOURNAVX（舒吉三嗪）已获批准。我们用于治疗成人中度至重度急性疼痛。

· 自FDA批准以来2025年1月30日以及药房的供应情况2025年3月到 2025 年，JOURNAVX 的处方数量将超过 50 万张，涵盖医院和零售场所。

· 已与剩余的大型全国性药品福利管理机构 (PBM) 达成 JOURNAVX 的商业保险协议，目前已与所有三家全国性 PBM 达成 JOURNAVX 的保险协议。截至目前2026年1月目前，超过2亿人可以通过商业和政府支付方使用JOURNAVX，占总人口的三分之二。我们覆盖人​​数——这是产品上市第一年取得的重大成就。

· 计划完成监管申报加拿大JOURNAVX 将于 2026 年上半年获批用于治疗成人中度至重度急性疼痛。

· 由于JOURNAVX的疗效和耐受性获得了积极反馈，并且在支付方、医院和医生的接受度方面取得了显著进展，预计 2026 年 JOURNAVX 处方数量将比 2025 年增加三倍以上。

周围神经性疼痛（PNP）

· 预计将于 2026 年底完成舒泽曲因治疗糖尿病周围神经病变 (DPN)（一种周围神经性疼痛 (PNP)）的两项 3 期研究的患者招募工作。

· 同时，VX-993 还在 DPN 的 2 期研究中继续招募和给患者给药。

· 流行病学和市场机遇最新进展： 提高了对患有糖尿病周围神经病变 (DPN) 患者人数的估计。我们从大约200万到大约250万，这反映了人口老龄化趋势。我们人口数量增加，老年人群中慢性疼痛的患病率也随之增加。

IgA肾病（IgAN）、原发性膜性肾病（pMN）和其他B细胞介导的疾病——povetacicept

· 2025年第四季度，启动了滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序我们提交第一个模块后，povetacicept 在 IgAN 治疗中获得加速批准。预计仍将按计划在 2026 年上半年完成提交。公司正在使用优先审评券将 ​​povetacicept 生物制品许可申请 (BLA) 的审评时间从 10 个月缩短至 6 个月，并且 FDA 已授予 povetacicept 治疗 IgA 肾病 (IgAN) 的突破性疗法认定。RAINIER III 期研究已于 11 月完成全部受试者招募。

· 正在进行针对原发性膜性肾病（pMN）患者的povetacicept II/III期OLYMPUS关键性研究，并继续招募和给药患者。FDA已批准快速通道povetacicept 已获得 pMN 的指定，并且 EMA 已授予其优先药物 (PRIME) 资格。

· 流行病学和市场机遇最新进展： 提高了对IgA肾病患者人数的估计我们和欧洲据估计，全球确诊病例约为30万至33万例，全球确诊病例超过150万例。对于pMN，据估计，该疾病影响着大约15万人。我们和欧洲全球超过 60 万。

APOL1介导的肾脏疾病（AMKD）——伊那沙普林

· 九月份，顶点AMPLITUDE 2/3 期试验中期分析队列已完成入组，该试验旨在评估 inaxaplin 对原发性 AMKD 患者的疗效。一旦该队列达到 48 周的治疗期，我们将进行预先计划的中期分析。预计将于 2026 年底或 2027 年初公布中期分析数据。AMPLITUDE 研究有望在 2026 年下半年完成全部受试者招募。

1型糖尿病（T1D）

· 已完成 zimislecel 治疗 1 型糖尿病患者的 1/2/3 期研究的入组，并已暂时推迟该研究的给药完成，等待正在进行的内部生产分析。

· Zimislecel 已获得再生医学高级疗法 (RMAT) 认证。快速通道来自美国食品药品监督管理局获得欧洲药品管理局 (EMA) 的 PRIME 认定和突破性药物认定沙特阿拉伯王国并已根据以下规定获得了创新护照：创新许可以及来自以下机构的准入途径（ILAP）：英国药品和保健产品监管局（MHRA）。

常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) – VX-407

· 正在进行 AGLOW II 期概念验证研究，该研究招募并给 ADPKD 患者服用 VX-407。AGLOW 是一项单臂研究，纳入 24 名患者，旨在评估 VX-407 对身高校正后肾脏总体积 (htTKV) 的影响。

1 型强直性肌营养不良症 (DM1) – VX-670

· 继续招募和给药 GALILEO 全球 1/2 期临床试验中 VX-670 治疗 DM1 患者的 MAD 部分；该研究正在评估其安全性和有效性。预计将于 2026 年年中完成试验的招募和给药。

全身型重症肌无力 (gMG) – povetacicept

· 预计将于 2026 年上半年启动 povetacicept 治疗全身性重症肌无力（另一种 B 细胞介导的疾病）的 2 期研究。

· 流行病学和市场机遇最新进展：据估计，全球约有17.5万人患有重症肌无力（gMG）。我们和欧洲全球超过30万人。

其他早期研发项目

· 与公司整体战略一致，公司对所有项目均采取组合式策略，在囊性纤维化、镰状细胞病、睾丸疾病、疼痛、AMKD、1型糖尿病、1型糖尿病和ADPKD等领域，还有处于早期研发阶段的其他资产或方法。此外，正在研发具有扩大其在现有疾病领域领先地位潜力的临床前分子，包括针对改善免疫抑制的 zimislecel、针对更温和的 CASGEVY 的调理作用以及抑制疼痛中的 NaV1.7 的资产。

Vertex Pharmaceuticals福泰制药融投科技（香港）有限公司

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